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一支藥70萬元 “天價藥”背后的罕見病之困

2020-08-09 09:26:10 來源:中國新聞網
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  中新社北京8月8日電 (記者 李亞南)近日,網絡流傳的一則“求藥”信息,因包含“治療罕見病‘脊髓性肌萎縮癥’特效藥物需‘70萬元(人民幣,下同)一支’天價”,且“不同國家價格懸殊”等內容,引發社會對罕見病用藥困境的關注。

  脊髓性肌萎縮(SMA)以脊髓和下腦干中運動神經元變性、丟失為特征,是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病。國家兒童醫學中心、首都醫科大學附屬北京兒童醫院神經內科主任醫師呂俊蘭介紹稱,中國SMA在新生兒中發病率約為1/6000到1/10000,目前約有SMA患者3萬多名。

  世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.65‰至1‰的疾病,當前全球確定的罕見病有近7000種,專家估計中國目前約有幾千萬患病人口。2018年,SMA被納入中國國家衛健委等部門聯合發布的《第一批罕見病目錄》。據不完全統計,《第一批罕見病目錄》發布的121個病種中,僅有40多個病種有相關藥物在全球上市。

  記者調查發現,此次處于風口浪尖的SMA藥物諾西那生鈉注射液在全球也都是“天價藥”,引發關注的“不同國家價格懸殊”,是因為一些國家或地區對當地居民給予不同程度的醫保報銷,但普遍要求嚴格、名額有限,且一些國家納入帶量采購或醫保實現降價的過程艱難且漫長。

  據媒體報道,中國國家醫保局信訪辦工作人員近日透露,諾西那生鈉注射液自2019年在中國上市以來,已被納入醫保談判日程,國家希望和相關藥企談判,將藥物價格降下來,從而滿足患者需要。

  此外,2019年中國初級衛生保健基金會啟動了“脊活新生—脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項目”,為符合項目申請條件的患者提供援助藥物。該項目在全國14個省市開展,首期覆蓋25家中心醫院。截至目前,全國已有80多位SMA患者在援助項目的幫助下獲得了藥物治療。

  近年來,為解決罕見病用藥難、用藥貴的問題,有關部門在罕見病藥品的創新研發、審評審批、醫保等方面都采取了諸多舉措。2019年底開始實施的《中華人民共和國藥品管理法》中對加強罕見病藥物的研發、生產和供應保障進行了明確規定。多部門聯合發布的《關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》,對罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥建立專門通道進行審評審批,對列入專門通道的罕見病治療藥品在3個月內審結。

  “在中國已經獲批上市的55種罕見病治療用藥中,目前已有32種被納入國家醫保藥品目錄,適用于19種罕見病。其中5種是2019年目錄調整中新增的,并且還有部分罕見病治療用藥已進入談判階段,談判成功的將按程序納入目錄。”中國國家醫療保障局副局長李滔此前表示。

  雖然目前多方都在積極探索中國特色的罕見病醫療保障模式,但如何從根本上減輕罕見病患者的醫療費用壓力,仍是個全球性難題。專家指出,罕見病進醫保屢屢引發關注的深層原因,是由于因罕見病發病率低,藥品用量極少,價格昂貴,目前醫保類型能涵蓋的罕見病種類有限,且中國現階段商業醫保仍有待完善,罕見病患者的醫療需求難以得到完全滿足。

  湖南省衛生部門相關負責人表示,此前一些罕見病用藥問題得以成功解決,是因為中國人口基數大,部分病種的罕見病患者并不“罕見”,醫保部門可以利用以量換價等價格談判手段,促成企業降價,與現行保障制度形成共同利益。但從長遠來看,還有很多罕見病新藥臨床總量少,很難議價。因此真正解決罕見病用藥難、用藥貴的問題,需要積極發展商業保險,綜合利用慈善、救助等社會資源為患者減負,有關部門還應加快仿制藥研發和一致性評價,從根本上提高相關藥品的可及性。(完)

(編輯:王小軍)
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